⼤規模医療データベースを活⽤した 治療効果研究の計画と報告

⼤規模医療データベースを活⽤した 治療効果研究の計画と報告 公益財団法⼈ 東京都医学総合研究所 精神⾏動医学研究分野 ⼼の健康プロジェクト 奥村 泰之 臨床疫学研究における報告の質向上のための統計学の研究会 第32回研究集会 2018/10/13 (⼟) 13:30~17:55 お茶の⽔医学会館 9階⼤会議室

(伝統的)臨床試験の限界 臨床試験における患者や臨床家は，実臨床と乖離しがち ⾼齢者や併存症を有する患者は，実臨床より少なくなる 臨床試験にあまり含まれていない患者層では，検出⼒が低い 患者の利益と乖離した代替エンドポイントを使いがち 頻度の低い有害事象などを検出する能⼒が低い Booth CM, Tannock IF: Br J Cancer. 2014 Feb 4;110(3):551-5. 2

抗認知症薬の臨床試験と実臨床の乖離 要因 臨床試験の課題 年齢層 85歳未満が中⼼ 併存症 実臨床より少ない アウトカム 短期 (6か⽉時点) の認知機能障害 Winblad B et al: Lancet Neurol. 2016 Apr;15(5):455-532. 3

リアルワールド・エビデンスへの関⼼ 実臨床から蓄積されるデータ(real-world data) 電⼦カルテ レセプト 症例レジストリ スマートデバイス ソーシャルメディア 気象データ 国勢調査 社会経済的データ 研究法に係わらず，実臨床のデータから 強く実践を志向した研究(real-world evidence) Jarow JP et al: JAMA. 2017 Aug 22;318(8):703-704. 4

(伝統的)臨床試験と実臨床の架け橋 実臨床から蓄積されるデータに 臨床試験を組み込む 臨床試験の結果を実臨床で 関⼼のある集団に当てはめる ランダム化を模倣する 統計⼿法を活⽤する Pencina MJ et al: Ann Intern Med. 2018 Sep 18;169(6):401-402. 5

実臨床のデータに臨床試験を組み込む 候補となる患者の 抽出 同意取得と ランダム化 評価項⽬の測定 Jones WS et al: J Am Coll Cardiol. 2016 Oct 25;68(17):1898-1907 6

臨床試験の結果を実臨床に当てはめる 実臨床の 患者背景 臨床試験の 患者背景 実臨床で良くみられる 患者を⾼く重み付け Berkowitz SA et al: J Am Coll Cardiol. 2018 Sep 11;72(11):1214-1223. 効果の推定 7

ランダム化を模倣する統計⼿法 Mansournia MA et al: BMJ. 2017 Oct 16;359:j4587. 8

リアルワールド・エビデンスの課題 バイアスと交絡 プロセスの透明性 実施の透明性 Cox E et al Value Health. 2009 Nov-Dec;12(8):1053-61. Berger ML et al: Value Health. 2017 Sep;20(8):1003-1008. Wang SV et al: Value Health. 2017 Sep;20(8):1009-1022. 9