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title: なぜそのデータソースを選ぶのか：データ要件の明確化から評価・選択まで
tags: 
author: [深澤 俊貴](https://docswell.com/user/toshikifukasawa)
site: [Docswell](https://www.docswell.com/)
thumbnail: https://bcdn.docswell.com/page/27VVGNRX7Q.jpg?width=480
description: 第31回日本薬剤疫学会学術総会 ランチョンセミナー6　問いから始めるRWD選択：データソース選択の論理を可視化する 2026年10月18日
published: October 18, 26
canonical: https://docswell.com/s/toshikifukasawa/K8NELE-2026-10-18-200914
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# Page. 1

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第31 回日本薬剤疫学会学術総会 2026 年10 月18 日
ランチョンセミナー（株式会社
JMDC ）
問いから始める RWD 選択：データソース選択の論理を可視化する
なぜそのデータソースを選ぶのか
データ要件の明確化から評価・選択まで
深澤 俊貴
京都大学大学院医学研究科 社会健康医学系専攻 薬剤疫学分野
1


# Page. 2

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利益相反
過去1年間の開示（日本薬剤疫学会の規程に基づく）
• 研究費：アストラゼネカ株式会社
• コンサルティング料：旭化成セラピューティクス株式会社、
株式会社JMDC
MSD 株式会社、
2


# Page. 3

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プラトンの「洞窟の比喩」
見えているものを、
現実そのものと
思っていないか
壁に映る影しか知らなければ、
それを現実だと思ってしまう
振り返ることで、
その影を生み出しているものに
気づく
図：演者作成（ ChatGPT 使用）
3


# Page. 4

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データを見つめる研究者
私たちは
データを通じて
何を見ているのか
患者に起きたことのすべてが、
データに表れるわけではない
私たちが見ているのは、
診療・記録・収集・加工の
過程を経て得られた情報である
図：演者作成（ ChatGPT 使用）
4


# Page. 5

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振り返る研究者
データを生み出す
過程に、
目を向ける
誰の、何が、いつ、どのように
記録されているのか
その過程と限界を理解し、
問いに答えるために必要な情報が
得られるかを確かめる
図：演者作成（ ChatGPT 使用）
5


# Page. 6

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問いに即したデータソース選択へ
データの生成過程と限界を踏まえ、関心のある問いに適しているかを評価する
近年、規制関連文書で、データソースの評価・選択の考え方が整理されている
FDA
Real -World Data: Assessing Electronic Health Records
and Medical Claims Data to Support Regulatory
Decision -Making for Drug and Biological Products
Jul 2024
ICH M14
General Principles on Planning, Designing, Analyzing,
and Reporting of Non -interventional Studies That Utilize
Real -World Data for Safety Assessment of Medicines
Mar 2025
EMA
Reflection paper on use of real -world data
in non -interventional studies to generate
real -world evidence for regulatory purposes
Sep 2025
Mar 2026
EMA
Data Quality Framework
for EU medicines regulation:
application to Real -World Data (RW -DQF)
6


# Page. 7

![Page Image](https://bcdn.docswell.com/page/4JZL2XR9E3.jpg)

ICH M14 にみるデータソース選択
医薬品の安全性に関する規制上の問いに
十分に答えられるエビデンスを
fit -for -use なリアルワールドデータを用いて
創出するための概念的枠組み
データソース選択（ Steps 2 ～7） を、
研究計画全体の中に位置づける
*ICH M14 は、医薬品の安全性評価を主な対象と
するが、 基本原則は使用実態・有効性研究など
の非介入研究にも適用されうる （ §1.4 参照）
7


# Page. 8

![Page Image](https://bcdn.docswell.com/page/YE6WV4RDEV.jpg)

ICH M14 にみるデータソース選択
問いと研究デザインを具体化し、 フィージビリティ評価を通じてデータソースを選ぶ
この過程では、評価結果を踏まえ、 研究デザイン・データソース選択を反復的に見直す
Step 2
問いの明確化
Step 3
研究デザインの主要要素の具体化
Step 4
初期フィージビリティ評価
研究目的を明確にし、対象・曝
露・比較対照・アウトカム・期
間・セッティングを具体化
対象者の条件、曝露、アウトカ
ム、共変量などを定め、最低限必
要なデータ要件を整理
利用可能なデータソースを探索
し、要件を満たす見込みのある候
補に絞り込み
Step 7
問いに答えられるかの判断
Step 6
フィージビリティ評価の精緻化
Step 5
プロトコル案の作成
データ・研究デザイン・解析方法
と限界の影響を踏まえて判断し、
必要に応じて代替案を検討
候補データソースごとに、対象者
数と必要なデータの利用可能性・
質を詳しく評価
研究デザイン、解析方法、残余バ
イアスの影響を評価する方針を具
体化
8


# Page. 9

![Page Image](https://bcdn.docswell.com/page/GE5MDQ88E4.jpg)

ICH M14 にみるデータソース選択
問いと研究デザイン を具体化 し、フィージビリティ評価を通じてデータソースを選ぶ
この過程では、評価結果を踏まえ、研究デザイン・データソース選択を反復的に見直す
Step 2
問いの明確化
Step 3
研究デザインの主要要素の具体化
Step 4
初期フィージビリティ評価
研究目的を明確にし、対象・曝
露・比較対照・アウトカム・期
間・セッティングを具体化
対象者の条件、曝露、アウトカ
ム、共変量などを定め、最低限必
要なデータ要件を整理
利用可能なデータソースを探索
し、要件を満たす見込みのある候
補に絞り込み
Step 7
問いに答えられるかの判断
Step 6
フィージビリティ評価の精緻化
Step 5
プロトコル案の作成
データ・研究デザイン・解析方法
と限界の影響を踏まえて判断し、
必要に応じて代替案を検討
候補データソースごとに、対象者
数と必要なデータの利用可能性・
質を詳しく評価
研究デザイン、解析方法、残余バ
イアスの影響を評価する方針を具
体化
9


# Page. 10

![Page Image](https://bcdn.docswell.com/page/97298PKVJR.jpg)

Step 2. Define the research question
問いの明確化
研究の目的が、記述か因果推論かを明確にする
推定対象（ estimands ）の明確化にあたり、目的に応じたフレームワークを用いるのがよい
記述疫学のフレームワーク（ framework for
descriptive epidemiology
）
集団における特徴を定量的に要約
• 標的集団（人・場所・時点）
• アウトカム
• 発生頻度を表す指標
• 補助変数（必要に応じて、層別・標準化等）
• 追跡開始時点・追跡期間（縦断研究の場合）
Lesko, et al. Am J Epidemiol . 2022;191:2063 –2070.
*記述疫学のフレームワークは、 M14 ではなく演者の推奨
因果推論のフレームワーク（
framework ）
介入の因果効果を問う
• 適格基準
• 治療戦略
• 治療割付
• アウトカム
• 追跡開始と終了
• 因果的な対比
• 識別仮定
• 推定量
target trial
Cashin, et al. JAMA. 2025;334:1084 –1093.
10


# Page. 11

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Step 2. Define the research question
仮想事例：骨粗鬆症治療薬 A vs Bの心血管安全性
標的試験の特定
（ target trial specification
）
標的試験のエミュレーション
（ target trial emulation
）
適格基準
50 歳以上の骨粗鬆症患者（悪性腫瘍、骨巨細胞
腫、骨パジェット病などの既往なし）
標的試験と同じ （ただし、既往歴は DB内で遡及
可能な限りの期間において判定）
追跡開始以前のDB登録期間 ≥ 1年
治療戦略
治療薬Aまたは Bの開始
標的試験と同じ （調剤記録で操作的に定義）
治療割付
患者は非盲検下でベースライン時にいずれかの
治療戦略にランダム割付
患者は観察データと一致する治療戦略に分類さ
れ、 ベースライン共変量で交絡調整
アウトカム
主要心血管イベント（
標的試験と同じ （診断・医薬品・診療行為コー
ドと死亡・死因情報で定義）
追跡開始と
終了
治療割付日に開始、アウトカムの発生、追跡不
能、追跡の管理的終了のいずれか早い日に終了
治療開始日から追跡し、終了条件は左記と同じ
（追跡不能は、 DBからの脱落として定義）
因果的な
対比
Intention -to -treat （ ITT）効果（総合効果）
効果指標： 3 年リスク、リスク差、リスク比
ITT効果の観察研究におけるアナロジー
効果指標：標的試験と同じ
MACE）
11


# Page. 12

![Page Image](https://bcdn.docswell.com/page/V7NYZNX2E8.jpg)

ICH M14 にみるデータソース選択
問いと 研究デザインを具体化 し、フィージビリティ評価を通じてデータソースを選ぶ
この過程では、評価結果を踏まえ、研究デザイン・データソース選択を反復的に見直す
Step 2
問いの明確化
Step 3
研究デザインの主要要素の具体化
Step 4
初期フィージビリティ評価
研究目的を明確にし、対象・曝
露・比較対照・アウトカム・期
間・セッティングを具体化
対象者の条件、曝露、アウトカ
ム、共変量などを定め、最低限必
要なデータ要件を整理
利用可能なデータソースを探索
し、要件を満たす見込みのある候
補に絞り込み
Step 7
問いに答えられるかの判断
Step 6
フィージビリティ評価の精緻化
Step 5
プロトコル案の作成
データ・研究デザイン・解析方法
と限界の影響を踏まえて判断し、
必要に応じて代替案を検討
候補データソースごとに、対象者
数と必要なデータの利用可能性・
質を詳しく評価
研究デザイン、解析方法、残余バ
イアスの影響を評価する方針を具
体化
12


# Page. 13

![Page Image](https://bcdn.docswell.com/page/YJ9PZR8D73.jpg)

Step 3. Define key study design elements
研究デザインの主要要素の具体化
標的試験の特定
（ target trial specification
）
標的試験のエミュレーション
（ target trial emulation
）
適格基準
50 歳以上の骨粗鬆症患者（悪性腫瘍、骨巨細胞
腫、骨パジェット病などの既往なし）
標的試験と同じ （ただし、既往歴は DB内で遡及
可能な限りの期間において判定）
追跡開始以前のDB登録期間 ≥ 1年
治療戦略
治療薬Aまたは Bの開始
標的試験と同じ （調剤記録で操作的に定義）
治療割付
患者は非盲検下でベースライン時にいずれかの
治療戦略にランダム割付
患者は観察データと一致する治療戦略に分類さ
れ、 ベースライン共変量で交絡調整
アウトカム
主要心血管イベント（
標的試験と同じ （診断・医薬品・診療行為コー
ドと死亡・死因情報で定義）
追跡開始と
終了
治療割付日に開始、アウトカムの発生、追跡不
能、追跡の管理的終了のいずれか早い日に終了
治療開始日から追跡し、終了条件は左記と同じ
（追跡不能は、 DBからの脱落として定義）
因果的な
対比
Intention -to -treat （ ITT）効果（総合効果）
効果指標： 3 年リスク、リスク差、リスク比
ITT効果の観察研究におけるアナロジー
効果指標：標的試験と同じ
MACE）
13


# Page. 14

![Page Image](https://bcdn.docswell.com/page/GJ8D1W85JD.jpg)

Step 3. Define key study design elements
研究デザインの主要要素の具体化
深澤 俊貴, 篠崎 智大. 薬剤疫学. 2025;30(2):53 -73 .
深澤 俊貴, 篠崎 智大. 薬剤疫学. 2026;31(1):31 -45 .
14


# Page. 15

![Page Image](https://bcdn.docswell.com/page/LJLMQNR3ER.jpg)

テセウスの船
一つひとつ置き換えた先で、
答えたい問いは保たれているか
船の部材を少しずつ置き換えても、
それは同じ船といえるだろうか
標的試験を観察データで模倣する際も、
何を変え、何を保ったのかを振り返る
その違いを踏まえても、
当初の問いに答えられるだろうか
図：演者作成（ ChatGPT 使用）
15


# Page. 16

![Page Image](https://bcdn.docswell.com/page/47MY1XRM7W.jpg)

ICH M14 にみるデータソース選択
問いと研究デザインを具体化し、 フィージビリティ評価を通じてデータソースを選ぶ
この過程では、評価結果を踏まえ、研究デザイン・データソース選択を反復的に見直す
Step 2
問いの明確化
Step 3
研究デザインの主要要素の具体化
Step 4
初期フィージビリティ評価
研究目的を明確にし、対象・曝
露・比較対照・アウトカム・期
間・セッティングを具体化
対象者の条件、曝露、アウトカ
ム、共変量などを定め、最低限必
要なデータ要件を整理
利用可能なデータソースを探索
し、要件を満たす見込みのある候
補に絞り込み
Step 7
問いに答えられるかの判断
Step 6
フィージビリティ評価の精緻化
Step 5
プロトコル案の作成
データ・研究デザイン・解析方法
と限界の影響を踏まえて判断し、
必要に応じて代替案を検討
候補データソースごとに、対象者
数と必要なデータの利用可能性・
質を詳しく評価
研究デザイン、解析方法、残余バ
イアスの影響を評価する方針を具
体化
16


# Page. 17

![Page Image](https://bcdn.docswell.com/page/P7R9LNRLE9.jpg)

Step 4. Perform initial feasibility assessment to identify potential available RWD sources
初期フィージビリティ評価
データソースのフィージビリティ評価は、少なくとも
2段階で進める（初期評価で適切な候補が見つ
かった場合も、詳細評価を行う）
1. 初期評価（ Step 4 ）：候補の探索・絞り込み
• Step 3 で整理したデータ要件に基づき、利用可能なデータソースを探索する
• 研究上の重要性に応じてデータ要件に優先順位を付け 、要件を満たす見込みから詳細評価に進
む候補データソースを絞り込む
2. 詳細評価（ Step 6 ）：候補の包括的な評価
• Step 5 のプロトコル案を踏まえ、対象者数と必要なデータの利用可能性を確認する
• 研究に必要なデータの質と要件の充足度 を、候補データソースごとに詳しく評価・比較する
17


# Page. 18

![Page Image](https://bcdn.docswell.com/page/PJXQWNY67X.jpg)

Step 4. Perform initial feasibility assessment to identify potential available RWD sources
初期フィージビリティ評価
研究上の重要性に応じてデータ要件
に優先順位を付け 、要件を満たす見
込みから詳細評価に進む候補データ
ソースを絞り込む
ICH M14 のトレーニング資料：
特に重要な 3つのデータ要件に基づ
き、候補データソースを絞り込む例
が示されている
ICH M14. WG Presentation / Trainings .
18


# Page. 19

![Page Image](https://bcdn.docswell.com/page/3JK9VN3GJD.jpg)

Step 4. Perform initial feasibility assessment to identify potential available RWD sources
データソースを評価する二つの観点
該当性（ relevance ） と 信頼性（ reliability
） を研究の問いとデータ要件に照らして評価
該当性：問いに必要な情報が得られるか
信頼性：その情報を信頼できるか
• 代表性（ representativeness ）： 研究対象
集団は、標的集団をどの程度代表するか
• 正確性（ accuracy ）：
にどの程度近いか
• 利用可能性（ availability ）： 曝露・アウト
カム・共変量に必要なデータが得られるか
• 完全性（ completeness ）： 研究に必要な
データがそろっているか
• 追跡期間（ follow -up time ）： 研究に必要な
追跡期間を確保できるか
• 由来（ provenance ）： データがどこから、
どのように収集・記録され、データソースに
取り込まれたか
• 対象者数（ sample size ）： 見込まれる対象
者数で、どの程度の推定精度が得られるか
データの値が真の値
• 追跡可能性（ traceability ）： 原データから
解析結果まで、データ間の関係をたどれるか
19


# Page. 20

![Page Image](https://bcdn.docswell.com/page/LE3WMVG5E5.jpg)

Step 4. Perform initial feasibility assessment to identify potential available RWD sources
ICH M14 （ Step 2 版）用語集の邦訳
日本薬剤疫学会. 【 薬剤疫学を学ぶ 】 薬剤疫学研究に用いられる用語集が掲載されました
日本薬剤疫学会. 用語集.
.
20


# Page. 21

![Page Image](https://bcdn.docswell.com/page/8EDK681Y7G.jpg)

Step 4. Perform initial feasibility assessment to identify potential available RWD sources
該当性：代表性（ representativeness
）
研究対象集団（ study population
） は、 標的集団（ target population
） をどの程度代表するか？
 データソースと適格基準によって、どのような患者が研究対象となるか確認する
 標的集団との患者特性の違い、特に 効果修飾因子の分布の違いを検討する（効果修飾因子の分布
が異なると、両集団で効果が異なりうる）
患者特性の比較（ 効果修飾因子の分布など）
研究対象集団
利用するデータと適格基準に基づく集団
深澤 俊貴, 篠崎 智大. 薬剤疫学. 2025;30(2):53 -73 .
標的集団
研究の結論を適用したい集団
21


# Page. 22

![Page Image](https://bcdn.docswell.com/page/V7PKY8Q2J8.jpg)

Step 4. Perform initial feasibility assessment to identify potential available RWD sources
該当性：利用可能性（ availability
）
曝露・アウトカム・共変量に必要なデータが得られるか？
 医療機関DBでは、一般に他施設での診療情報を捉えられない（
「記録がない」ことは、「診断・
処方・イベントがない」ことを意味するとは限らない
）
 他施設での処方・診断や転院後のアウトカムなど、必要な情報が必要な期間にわたり得られるか
確認する
 情報が不足する場合は、他のデータソースとの連結や追加収集の可能性を検討する
日本の製造販売後DB 調査には、施設横断的な診療情報が必要な問いに医療機関 DB を用い、データ
ソース選択の妥当性に疑問が残る例も散見される ...
Lin KJ, et al. Epidemiology
. 2018;29(3):356 -363.
Wang SV, et al. Clin Epidemiol . 2022;14:601 -608.
22


# Page. 23

![Page Image](https://bcdn.docswell.com/page/2JVVGN5XJQ.jpg)

Step 4. Perform initial feasibility assessment to identify potential available RWD sources
該当性：追跡期間（ follow -up time ）
研究に必要な追跡期間を確保できるか？
 データの収載期間に加え、対象者ごとに追跡できる期間を確認する
 契約終了に伴う、保険者・医療機関からのデータ提供の停止により、多数の対象者で追跡が途中
で終了することがある。こうした追跡の継続性は「観察期間の完全性（
completeness of
observation time ）」にも関わる（
§4.2 参照）
確認する観点
想定される影響・検討事項
追跡期間・イベント数
追跡期間の短縮やイベント数の減少により、推定精度が低下し、長
期アウトカムの評価が難しくなる
打ち切りによる選択バイアス
打ち切りが生じる理由を確認し、打ち切りに関連する対象者の特性
が、アウトカムのリスクにも関連するか検討する
23


# Page. 24

![Page Image](https://bcdn.docswell.com/page/5EGL8K6RJL.jpg)

Step 4. Perform initial feasibility assessment to identify potential available RWD sources
該当性：対象者数（ sample size ）
見込まれる対象者数で、どの程度の推定精度が得られるか？
 適格基準を満たす対象者数（全体・曝露群別）と、アウトカムの発生数（
曝露群別には分けず全
体のみ）を確認する
 想定する効果の大きさなどの仮定に基づき、期待される信頼区間の幅を概算する
 見込まれる精度を目安に、データソースや研究デザインの見直しが必要か検討する
補足：重要な因果的な問いを扱う、既存データを用いた研究では、予想される精度不足だけを理由
に実施を見送るべきではないとの議論もある（
Hernán MA. J Clin Epidemiol . 2022;144:203 -205. ；
ICH M14 本文の記載ではない）
Desai RJ, et al. BMJ . 2024;384:e076460.
Rothman KJ, et al. Epidemiology
. 2018;29(5):599 -603.
24


# Page. 25

![Page Image](https://bcdn.docswell.com/page/4JQY9N4Y7P.jpg)

Step 4. Perform initial feasibility assessment to identify potential available RWD sources
信頼性：正確性（ accuracy ）
データの値が真の値にどの程度近いか？
 曝露・アウトカム・共変量について、既存のバリデーション研究やデータ品質の情報を確認する
 既存のバリデーション結果は、データソース・対象集団・時期の違いを踏まえて適用できるか
判断する
 変数の定義だけでなく、記録・入力・加工の過程で生じる誤りにも着目する
確認する観点
確認事項・具体例
変数の定義の妥当性
診断コード等による定義の感度・特異度・陽性的中率などを確認する
記録された値の正確性
年齢や検査値などに、不自然な値や誤記録がないか確認する
加工・変換の正確性
コードの変換や変数の作成などで、誤りが生じていないか確認する
25


# Page. 26

![Page Image](https://bcdn.docswell.com/page/K74WXGQZE1.jpg)

Step 4. Perform initial feasibility assessment to identify potential available RWD sources
信頼性：完全性（ completeness
）
研究に必要なデータがそろっているか？
 必要な変数について、データが得られる範囲と欠測の割合、その経時的な変化を確認する
 欠測の割合だけでなく、なぜ情報が得られないのかを確認する
 欠測が生じる理由と範囲を踏まえ、研究への影響と対応の可能性を検討する
情報が得られない状況
具体例
収集・測定されていない
必要な項目が収集対象に含まれない、検査が実施されていない
実施されても記録されていない
検査は実施されたが、結果が記録されていない
記録されても利用できない
利用できない形式で保存されている、抽出・加工の過程で情報が
欠落している
26


# Page. 27

![Page Image](https://bcdn.docswell.com/page/LJ1YNDPDEG.jpg)

医科レセプト
DPCレセプト
調剤レセプト
レセプト管理レコード（
MN ）
レセプト管理レコード（
MN ）
レセプト管理レコード（
医療機関情報レコード（
IR）
医療機関情報レコード（
IR）
薬局情報レコード（
レセプト共通レコード（
RE）
レセプト共通レコード（
RE）
レセプト共通レコード（
保険者レコード（
公費レコード（
HO ）
保険者レコード（
KO）
公費レコード（
HO ）
保険者レコード（
KO）
公費レコード（
YK）
RE）
HO ）
KO）
傷病名レコード（
SY）
傷病名レコード（
SY）
処方基本レコード（
SH）
医薬品レコード（
IY）
医薬品レコード（
IY）
調剤情報レコード（
CZ）
診療行為レコード（
SI）
診療行為レコード（
SI）
医薬品レコード（
特定器材レコード（
TO）
特定器材レコード（
TO）
特定器材レコード（
TO）
コメントレコード（
CO）
コメントレコード（
CO）
コメントレコード（
CO）
日計表レコード（
症状群記レコード（
NI ）
日計表レコード（
SJ）
NI ）
症状群記レコード（
臓器提供医療機関情報レコード（
TI）
臓器提供者レセプト情報レコード（
TR）
摘要欄レコード（
SJ）
TI）
臓器提供者レセプト情報レコード（
臓器提供者請求情報レコード（
TS）
臓器提供者請求情報レコード（
TS）
包括評価対象外理由レコード（
GR）
包括評価対象外理由レコード（
GR）
診断群分類レコード（
傷病レコード（
BU）
SB）
患者基礎レコード（
KK）
診療関連レコード（
SK）
外泊レコード（
GA）
包括評価レコード（
HH ）
合計調整レコード（
GT）
診療行為レコード（
SI）
コーディングレコード（
IY）
TK）
基本料・薬学管理料レコード（
臓器提供医療機関情報レコード（
CD）
TR）
信頼性：由来（ provenance ）と
追跡可能性（ traceability ）
具体例：レセプトから DBへ
MN ）
分割技術料レコード（
KI）
ST）
原データ を加工・統合
して DB を作成
DB の各変数から
加工過程をたどり、
原データ まで
さかのぼれるか？
テーブル名
情報源
レセプト
RE, HO, BU
傷病
SY, SB, BU
医薬品
IY, CZ, SH, CD（ IYと CDの重複分は削除*）
診療行為
SI, CD（ SIと CDの重複分は削除*）
IR
*特定入院期間（ 診断群分類ごとに定められている算定期間 ）
を超える場合
27


# Page. 28

![Page Image](https://bcdn.docswell.com/page/GJWG4Y2872.jpg)

Step 4. Perform initial feasibility assessment to identify potential available RWD sources
レセプトデータの由来（
Nakao YM, et al . Ann Clin Epidemiol
provenance ）と加工過程
. 2026. Online ahead of print.
28


# Page. 29

![Page Image](https://bcdn.docswell.com/page/4EZL2XD973.jpg)

Step 4. Perform initial feasibility assessment to identify potential available RWD sources
メタデータなどの既存情報から候補を絞る
Step 3 で整理したデータ要件と、候補データソースの情報を照合し、
価して、候補を絞り込み
データ要件ごとに、確認できたこと・未確認のこと・判断の根拠を記録
該当性と 信頼性の観点から評
情報源
確認する内容の例
メタデータ・データソースの説明
対象集団、収載項目、収載期間、更新頻度、連結の可否
公表文献・既存のバリデーション研究
利用実績、変数定義の妥当性、既知の限界
必要に応じた簡単な件数集計
対象者や薬剤使用者などの規模、要件を満たす見込み
29


# Page. 30

![Page Image](https://bcdn.docswell.com/page/Y76WV41D7V.jpg)

Step 4. Perform initial feasibility assessment to identify potential available RWD sources
メタデータ（データの内容・構造・収集背景などを説明する情報）
掲載情報を確認し、
研究に必要な詳細は
データ提供者に照会（ Step 6 ）
日本薬剤疫学会.
日本における薬剤疫学に応用可能なデータベース調査 .


# Page. 31

![Page Image](https://bcdn.docswell.com/page/G75MDQ4874.jpg)

ICH M14 にみるデータソース選択
問いと 研究デザインを具体化 し、フィージビリティ評価を通じてデータソースを選ぶ
この過程では、評価結果を踏まえ、研究デザイン・データソース選択を反復的に見直す
Step 2
問いの明確化
Step 3
研究デザインの主要要素の具体化
Step 4
初期フィージビリティ評価
研究目的を明確にし、対象・曝
露・比較対照・アウトカム・期
間・セッティングを具体化
対象者の条件、曝露、アウトカ
ム、共変量などを定め、最低限必
要なデータ要件を整理
利用可能なデータソースを探索
し、要件を満たす見込みのある候
補に絞り込み
Step 7
問いに答えられるかの判断
Step 6
フィージビリティ評価の精緻化
Step 5
プロトコル案の作成
データ・研究デザイン・解析方法
と限界の影響を踏まえて判断し、
必要に応じて代替案を検討
候補データソースごとに、対象者
数と必要なデータの利用可能性・
質を詳しく評価
研究デザイン、解析方法、残余バ
イアスの影響を評価する方針を具
体化
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# Page. 32

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Step 5. Develop draft protocol/synopsis describing study design and analytic methods
プロトコル案の作成：再現性向上に向けた調和プロトコルテンプレート（
Wang SV, et al. Pharmacoepidemiol Drug Saf
深澤 俊貴, 他. 薬剤疫学. 2023;28(1):17 -35.
HARPER ）
. 2023;32(1):44 -55.
32


# Page. 33

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ICH M14 にみるデータソース選択
問いと研究デザインを具体化し、 フィージビリティ評価を通じてデータソースを選ぶ
この過程では、評価結果を踏まえ、研究デザイン・データソース選択を反復的に見直す
Step 2
問いの明確化
Step 3
研究デザインの主要要素の具体化
Step 4
初期フィージビリティ評価
研究目的を明確にし、対象・曝
露・比較対照・アウトカム・期
間・セッティングを具体化
対象者の条件、曝露、アウトカ
ム、共変量などを定め、最低限必
要なデータ要件を整理
利用可能なデータソースを探索
し、要件を満たす見込みのある候
補に絞り込み
Step 7
問いに答えられるかの判断
Step 6
フィージビリティ評価の精緻化
Step 5
プロトコル案の作成
データ・研究デザイン・解析方法
と限界の影響を踏まえて判断し、
必要に応じて代替案を検討
候補データソースごとに、対象者
数と必要なデータの利用可能性・
質を詳しく評価
研究デザイン、解析方法、残余バ
イアスの影響を評価する方針を具
体化
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# Page. 34

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Step 6. Refine feasibility assessment to determine which data are fit
-for -use
フィージビリティ評価の精緻化
Step 5 のプロトコル案に基づき、候補データソースを詳しく評価・比較する
• 評価の観点はStep 4 で紹介した該当性・信頼性を参照 し、対象者数やデータ要件の充足度を詳し
く確認する
• 判断できない点は、 データ提供者等への照会や追加集計で確認 する
• 必要に応じて、欠測が研究の実施可能性に及ぼす影響を検討する
• データの最新時点・更新頻度と、契約・データ入手・解析に要する期間を確認する
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# Page. 35

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Step 6. Refine feasibility assessment to determine which data are fit
-for -use
フィージビリティ評価の精緻化
各データ要件の充足度を
候補間で比較し、
利用するデータソースを選択
ICH M14 のトレーニング資料：
初期評価で絞り込んだ 3つの候補
について、要件の充足度をヒー
トマップで示し、契約・データ
入手・解析に要する期間も含め
て比較する例が示されている
ICH M14. WG Presentation / Trainings .
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# Page. 36

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ICH M14 にみるデータソース選択
問いと 研究デザインを具体化 し、 フィージビリティ評価を通じてデータソースを選ぶ
この過程では、評価結果を踏まえ、 研究デザイン・データソース選択を反復的に見直す
Step 2
問いの明確化
Step 3
研究デザインの主要要素の具体化
Step 4
初期フィージビリティ評価
研究目的を明確にし、対象・曝
露・比較対照・アウトカム・期
間・セッティングを具体化
対象者の条件、曝露、アウトカ
ム、共変量などを定め、最低限必
要なデータ要件を整理
利用可能なデータソースを探索
し、要件を満たす見込みのある候
補に絞り込み
Step 7
問いに答えられるかの判断
Step 6
フィージビリティ評価の精緻化
Step 5
プロトコル案の作成
データ・研究デザイン・解析方法
と限界の影響を踏まえて判断し、
必要に応じて代替案を検討
候補データソースごとに、対象者
数と必要なデータの利用可能性・
質を詳しく評価
研究デザイン、解析方法、残余バ
イアスの影響を評価する方針を具
体化
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# Page. 37

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ICH M14 にみるデータソース選択
問いと研究デザインを具体化し、フィージビリティ評価を通じてデータソースを選ぶ
この過程では、 評価結果を踏まえ、研究デザイン・データソース選択を反復的に見直す
Step 2
問いの明確化
Step 3
研究デザインの主要要素の具体化
Step 4
初期フィージビリティ評価
研究目的を明確にし、対象・曝
露・比較対照・アウトカム・期
間・セッティングを具体化
対象者の条件、曝露、アウトカ
ム、共変量などを定め、最低限必
要なデータ要件を整理
利用可能なデータソースを探索
し、要件を満たす見込みのある候
補に絞り込み
Step 7
問いに答えられるかの判断
Step 6
フィージビリティ評価の精緻化
Step 5
プロトコル案の作成
データ・研究デザイン・解析方法
と限界の影響を踏まえて判断し、
必要に応じて代替案を検討
候補データソースごとに、対象者
数と必要なデータの利用可能性・
質を詳しく評価
研究デザイン、解析方法、残余バ
イアスの影響を評価する方針を具
体化
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# Page. 38

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Step 7a. Determine if the proposed study is sufficient to address the research question
問いに答えられるかの判断
以下の3つを総合評価し、研究の問いに十分に答えられるか判断する
1. データの該当性・信頼性
2. 研究デザイン・解析方法の適切性
3. 研究の限界と、結果の妥当性・解釈に及ぼす影響
感度解析の計画
• 研究の限界が結果に及ぼす影響を評価するため、感度解析を事前に計画する
• 検討する仮定・バイアスと、各解析の実施理由・強み・限界を明確にする
感度解析に関する演者の見解
• 主解析自体に検討の余地がある一方、実施理由が不明確な感度解析を多数並べた例も散見される
• まず主解析の妥当性を吟味し、必要な感度解析を選ぶべき
総合評価で問いに十分に答えられないと判断した場合は、研究設計の見直しやデータ連結・追加収
集などを検討する（ Step 7b ）
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# Page. 39

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Step 7b. Evaluate alternative approaches
代替案の検討
計画した研究で問いに十分に答えられない場合は、データや研究設計を見直す
• 別のデータソース を検討する
• 他のデータソースとの連結 による情報の補完を検討する
• 当該研究のために新たにデータを収集する 一次データ収集 を検討する
• 既存データの利用と一次データ収集を組み合わせる ハイブリッド型の研究 を検討する
• 必要に応じて適格基準や比較対照などを見直し、変更の理由と推定する効果への影響を明記する
見直し後は Step 3 ～7a に戻り、実施可能性と問いに答えられるかを再評価する
Desai RJ, et al. BMJ . 2024;384:e076460.
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# Page. 40

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ICH M14 にみるデータソース選択
問いと 研究デザインを具体化 し、 フィージビリティ評価を通じてデータソースを選ぶ
この過程では、 評価結果を踏まえ、 研究デザイン・データソース選択を反復的に見直す
Step 2
問いの明確化
Step 3
研究デザインの主要要素の具体化
Step 4
初期フィージビリティ評価
研究目的を明確にし、対象・曝
露・比較対照・アウトカム・期
間・セッティングを具体化
対象者の条件、曝露、アウトカ
ム、共変量などを定め、最低限必
要なデータ要件を整理
利用可能なデータソースを探索
し、要件を満たす見込みのある候
補に絞り込み
Step 7
問いに答えられるかの判断
Step 6
フィージビリティ評価の精緻化
Step 5
プロトコル案の作成
データ・研究デザイン・解析方法
と限界の影響を踏まえて判断し、
必要に応じて代替案を検討
候補データソースごとに、対象者
数と必要なデータの利用可能性・
質を詳しく評価
研究デザイン、解析方法、残余バ
イアスの影響を評価する方針を具
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# Page. 41

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テセウスの船
一つひとつ置き換えた先で、
答えたい問いは保たれているか
船の部材を少しずつ置き換えても、
それは同じ船といえるだろうか
標的試験を観察データで模倣する際も、
何を変え、何を保ったのかを振り返る
その違いを踏まえても、
当初の問いに答えられるだろうか
図：演者作成（ ChatGPT 使用）
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# Page. 42

![Page Image](https://bcdn.docswell.com/page/L73WMVL575.jpg)

製造販売後DB 調査では、適切なデータソース選択がなされているだろうか
医薬品医療機器総合機構. 医薬品リスク管理計画（
RMP： Risk Management Plan
） .
... ？
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# Page. 43

![Page Image](https://bcdn.docswell.com/page/87DK68NYJG.jpg)

問いに答えるために、データの生成過程へ目を向ける
問いに答えるために、
何が見えている必要があるか
誰の、何が、いつ、どのように
記録されているのか
研究の問いから
必要な情報を要件にし、
候補データソースを評価して、
適したものを選ぶ
図：演者作成（ ChatGPT 使用）
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